描述：司美替尼是一种小分子MEK抑制剂（分裂原活化抑制剂），为MEK靶点突变的患者带来了全新治疗方案，打开了MEK靶点患者的希望大门，让MEK靶点突变的患者也用上了靶向药   司美替尼是近些年来在神经纤维瘤疾病治疗里面最有希望的一个药物，也是迄今为止最好的药物。根据相关权威杂质发表的临床研究的结论，大约有71%的患者出现了20%的实体瘤缩小。这个结论还是非常鼓舞人心的   对MEK这个靶点，大家都是比较陌生，但其所在的MAPK通路是非常有名气的，参与了包括非小细胞肺癌在内的多种癌症的肿瘤发生。该通路由四种重要的激酶组成，形成上下游信号传递通路，分别是RAS—RAF—MEK---ERK。正常生理功能是可以促进细胞的生长、增殖、分化和迁移。     鲸人健康是国内大型国际医疗服务平台，竭诚为您服务。   更多关于司美替尼（Selumetinib），请直接致电鲸人医疗专家热线：18515676770/15321833786

描述：在相关的临床试验结果中显示，司美替尼Selumetinib的治疗使患者的总缓解率（ORR）达到 66%，所有患者均达到部分缓解，且有 82％ 的受试者持续缓解至少12个月。   2020年4月10日，FDA批准MEK抑制剂 （Selumetinib，司美替尼）用于治疗2岁及以上的1型神经纤维瘤（NF1）儿童患者，具体适应证为：治疗携带 NF1相关的有症状和或进行性、不能手术的丛状神经纤维瘤（PN）。这也是首个获得FDA批准治疗1型神经纤维瘤的靶向药物   NF1患者绝大多数是由NF1基因（17q11.2）的杂合突变导致，NF1基因编码神经纤维瘤蛋白，该蛋白对RAS/MAPK（RAS-RAF-MEK-ERK）通路进行负调控，帮助控制细胞生长、分化和存活。   NF1基因突变可能导致RAS/MAPK信号途径功能异常（RAS通路过度激活），进而导致肿瘤的生长。selumetinib（司美替尼）是一种口服选择性MEK1/2激酶抑制剂，可抑制上述途径中的MEK酶（靶向抑制RAS通路），从而发挥抗肿瘤作用。 鲸人健康是国内大型国际医疗服务平台，竭诚为您服务。   更多关于司美替尼（Selumetinib），请直接致电鲸人医疗专家热线：18515676770/15321833786

描述：司美替尼给神经纤维瘤致命一击，给神经纤维瘤患者带来生命的曙光   目前已开发出了数种针对MAPK通路的抑制剂类药物，而司美替尼即为其中一种，主要通过抑制该通路中的MEK1/2；已有研究证实，相比化疗治疗，儿童患者对该药物具有更好的耐受性，毒性反应亦在可接受范围内。   MAPK通路以非正常的方式被激活是儿童低级别胶质瘤中最常见的遗传突变，而这通常是BRAF基因被激活的结果，该癌基因被激活主要是通过两种途径：或是因串联复制导致了KIAA 1549-BRAF基因融合，或是因发生了BRAFV600E突变。   该研究表明，司美替尼可作为该患者群体化疗外的替代治疗方案，并可对未来开展比较化疗和司美替尼的药物作用相关的Ⅲ期临床试验起到一定的指导作用。 鲸人健康是国内大型国际医疗服务平台，竭诚为您服务。   更多关于司美替尼（Selumetinib），请直接致电鲸人医疗专家热线：18515676770/15321833786

描述：司美替尼（Selumetinib）为神经纤维瘤患者带来希望，神经纤维瘤一线治疗以手术切除为主，但不宜进行手术的神经纤维瘤患者比例超过80%，在可进行手术的患者中，肿瘤生长位置（头颈）、体积（巨大纤维瘤）、局部侵袭性导致完全切除常常难以实现。   而部分切除的手术效果有限，神经纤维瘤部分切除后复发率大于50%。司美替尼（Selumetinib）为神经纤维瘤患者带来希望，nf1基因突变引起神经纤维蛋白失活或表达下调，作为RAS的负调节因子，神经纤维蛋白异常导致RAS系统过度激活，最终发生肿瘤。MEK抑制剂能够降低RAS调节的RAF-MEK-ERK通路活性，从而抑制肿瘤生长，   已在NF1的临床前模型中取得疗效，司美替尼（Selumetinib）为神经纤维瘤患者带来希望，陈阿姨表示，她们的病友群，上千名患者都在等待司美替尼（Selumetinib）的上市，期望尽快使用司美替尼（Selumetinib）进行治疗  

描述：司美替尼（Selumetinib）的治疗效果有多好？美替尼通过美国食品药品监督管理局（FDA）的优先审批程序，被授予了突破性疗法认证和孤儿药认定，获批用于治疗年龄2-18岁、有症状且不能手术的NF1相关PNs患者，也是目前唯一能够治疗不能手术的PNs患者的药物。   NF1是一种神经系统遗传性疾病，导致肿瘤在神经上生长，这些肿瘤可以生长在身体的任何地方，包括面部、四肢、脊柱周围、身体深处可能影响器官的区域。司美替尼能够有效缩小无法进行手术切除的PNs患者的肿瘤体积，延缓疾病进展，减少并发症发生。司美替尼正是一款口服、强效、选择性MEK1/2抑制剂，   其能够选择性地抑制MEK1和MEK2，从而让失调的信号通路恢复正常，进而缓解NF1患者的病情。司美替尼（Selumetinib）的治疗效果有多好？司美替尼（Selumetinib）的治疗效果已经在多项临床实验当中得到了认证  

描述：司美替尼可以用于治疗神经纤维瘤病效果显著，神经纤维瘤病 I 型（NF1）是一种常染色体显性遗传性综合征，其特征包括皮肤、脑以及身体其他部位的皮肤色素沉着和肿瘤沿着神经的生长。   此外，可能还会累及多种器官，如出现神经胶质瘤、颅内肿瘤、听力缺陷等。NF1 的发病率约为 1 /4000～1/3000，是一种罕见病，约 30%～50% 的 NF1 患者会出现 PN。NF1 的发病是由于 NF1 基因突变扰乱了 RAS/MAPK 信号通路所导致的肿瘤生长。MEK 是 RAS/MAPK 信号通路中的关键蛋白激酶，而 Selumetinib（司美替尼，商品名：Koselugo） 正是一款 MEK1/2 的抑制剂。   司美替尼可以用于治疗神经纤维瘤病效果显著，Selumetinib 作为每日二次口服单药治疗的 ORR 为66%（n=33/50），所有患者均达到 PR，且有 82% 的受试者持续缓解至少 12 个月。司美替尼Koselugo可以用于治疗神经纤维瘤病效果显著  

描述：司美替尼可以治疗什么疾病？司美替尼（Selumetinib）主要用于治疗2岁及2岁以上的患有1型神经纤维瘤病（NF1）的儿童患者。这些患者的疾病症状主要体现为无法通过手术完全切除的丛状神经纤维瘤。   司美替尼是一种MEK 1/2抑制剂，通过抑制MEK1和MEK2蛋白激酶，可以有效减弱Ras-Raf-MEK-ERK级联的多效性效应，从而减少细胞增殖并促进促凋亡信号转导，以此减缓肿瘤的生长并减少患者出现严重并发症的风险。 此外，司美替尼的适应症还包括基因检测示阳性的患者，即那些神经纤维瘤细胞携带相关基因突变的患者。这些患者通常能从司美替尼治疗中获益。然而，对于基因检测阴性的患者或那些可以接受手术切除的患者，其他治疗方法可能更加合适。 值得注意的是，虽然司美替尼Selumetinib对于特定类型的神经纤维瘤患者具有一定的治疗效果，但它并不是对所有类型的神经纤维瘤患者都适用。此外，其对于2岁以下儿童的安全性和有效性尚不清楚。因此，在使用司美替尼之前，患者应与医生进行详细的讨论和评估，确保药物使用符合个体病情和身体状况。  

描述：MEK抑制剂都有哪些？司美替尼效果好吗？MEK抑制剂是一类靶向药物，主要作用于MEK蛋白激酶，从而阻断肿瘤细胞信号传导。目前市场上存在的MEK抑制剂包括多种药物，而司美替尼是其中之一。 司美替尼在治疗1型神经纤维瘤病（NF1）方面展现出了显著的效果。它能够通过抑制MEK信号通路来缩小肿瘤体积，减轻患者症状，并改善生活质量。临床试验已经证实，司美替尼在治疗无法通过手术治疗的丛状神经纤维瘤的儿童患者中，能够使患者的客观缓解率达到66%，并且82%的患者缓解持续时间达到了12个月或更长。 关于司美替尼Selumetinib的效果，它已被证明在针对特定类型的神经纤维瘤患者治疗中具有一定的疗效。然而，每个患者的反应和治疗效果可能会有所不同，这取决于多种因素，如患者的个体差异、病情进展以及对药物的耐受程度等。因此，无法简单地给出一个普遍的评价。