司美替尼(Selumetinib)的治疗效果有多好?美替尼通过美国食品药品监督管理局(FDA)的优先审批程序,被授予了突破性疗法认证和孤儿药认定,获批用于治疗年龄2-18岁、有症状且不能手术的NF1相关PNs患者,也是目前唯一能够治疗不能手术的PNs患者的药物。
NF1是一种神经系统遗传性疾病,导致肿瘤在神经上生长,这些肿瘤可以生长在身体的任何地方,包括面部、四肢、脊柱周围、身体深处可能影响器官的区域。司美替尼能够有效缩小无法进行手术切除的PNs患者的肿瘤体积,延缓疾病进展,减少并发症发生。司美替尼正是一款口服、强效、选择性MEK1/2抑制剂,
其能够选择性地抑制MEK1和MEK2,从而让失调的信号通路恢复正常,进而缓解NF1患者的病情。司美替尼(Selumetinib)的治疗效果有多好?司美替尼(Selumetinib)的治疗效果已经在多项临床实验当中得到了认证