司美替尼给神经纤维瘤致命一击,给神经纤维瘤患者带来生命的曙光
目前已开发出了数种针对MAPK通路的抑制剂类药物,而司美替尼即为其中一种,主要通过抑制该通路中的MEK1/2;已有研究证实,相比化疗治疗,儿童患者对该药物具有更好的耐受性,毒性反应亦在可接受范围内。
MAPK通路以非正常的方式被激活是儿童低级别胶质瘤中最常见的遗传突变,而这通常是BRAF基因被激活的结果,该癌基因被激活主要是通过两种途径:或是因串联复制导致了KIAA 1549-BRAF基因融合,或是因发生了BRAFV600E突变。
该研究表明,司美替尼可作为该患者群体化疗外的替代治疗方案,并可对未来开展比较化疗和司美替尼的药物作用相关的Ⅲ期临床试验起到一定的指导作用。
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