司美替尼(Selumetinib)为神经纤维瘤患者带来希望,神经纤维瘤一线治疗以手术切除为主,但不宜进行手术的神经纤维瘤患者比例超过80%,在可进行手术的患者中,肿瘤生长位置(头颈)、体积(巨大纤维瘤)、局部侵袭性导致完全切除常常难以实现。
而部分切除的手术效果有限,神经纤维瘤部分切除后复发率大于50%。司美替尼(Selumetinib)为神经纤维瘤患者带来希望,nf1基因突变引起神经纤维蛋白失活或表达下调,作为RAS的负调节因子,神经纤维蛋白异常导致RAS系统过度激活,最终发生肿瘤。MEK抑制剂能够降低RAS调节的RAF-MEK-ERK通路活性,从而抑制肿瘤生长,
已在NF1的临床前模型中取得疗效,司美替尼(Selumetinib)为神经纤维瘤患者带来希望,陈阿姨表示,她们的病友群,上千名患者都在等待司美替尼(Selumetinib)的上市,期望尽快使用司美替尼(Selumetinib)进行治疗