描述：司美替尼（Selumetinib）的治疗效果有多好？美替尼通过美国食品药品监督管理局（FDA）的优先审批程序，被授予了突破性疗法认证和孤儿药认定，获批用于治疗年龄2-18岁、有症状且不能手术的NF1相关PNs患者，也是目前唯一能够治疗不能手术的PNs患者的药物。   NF1是一种神经系统遗传性疾病，导致肿瘤在神经上生长，这些肿瘤可以生长在身体的任何地方，包括面部、四肢、脊柱周围、身体深处可能影响器官的区域。司美替尼能够有效缩小无法进行手术切除的PNs患者的肿瘤体积，延缓疾病进展，减少并发症发生。司美替尼正是一款口服、强效、选择性MEK1/2抑制剂，   其能够选择性地抑制MEK1和MEK2，从而让失调的信号通路恢复正常，进而缓解NF1患者的病情。司美替尼（Selumetinib）的治疗效果有多好？司美替尼（Selumetinib）的治疗效果已经在多项临床实验当中得到了认证  

描述：司美替尼获批即将上市，哪里能买到印度司美替尼？司美替尼（selumetinib）是由阿斯利康和默沙东（MSD）公司共同开发的MEK抑制剂。根据中国国家药监局药品审评中心（CDE）优先审评公示，   Selumetinib 该药本次获批的适应症为：用于3岁及3岁以上伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）的1型神经纤维瘤病（NF1）儿科患者的治疗。NF1的症状包括皮肤上和皮下的软块（皮肤神经纤维瘤），皮肤色素沉积（被称为“咖啡状斑点”）。   在20%-50％的NF1患者中，肿瘤在神经鞘上发展，导致丛状神经纤维瘤（PN）。PN可导致疼痛，运动功能障碍，气道功能障碍，肠/膀胱功能障碍和毁容，并有可能转变为恶性外周神经鞘瘤。司美替尼Koselugo获批即将上市，哪里能买到印度司美替尼  

描述：司美替尼可以用于治疗神经纤维瘤病效果显著，神经纤维瘤病 I 型（NF1）是一种常染色体显性遗传性综合征，其特征包括皮肤、脑以及身体其他部位的皮肤色素沉着和肿瘤沿着神经的生长。   此外，可能还会累及多种器官，如出现神经胶质瘤、颅内肿瘤、听力缺陷等。NF1 的发病率约为 1 /4000～1/3000，是一种罕见病，约 30%～50% 的 NF1 患者会出现 PN。NF1 的发病是由于 NF1 基因突变扰乱了 RAS/MAPK 信号通路所导致的肿瘤生长。MEK 是 RAS/MAPK 信号通路中的关键蛋白激酶，而 Selumetinib（司美替尼，商品名：Koselugo） 正是一款 MEK1/2 的抑制剂。   司美替尼可以用于治疗神经纤维瘤病效果显著，Selumetinib 作为每日二次口服单药治疗的 ORR 为66%（n=33/50），所有患者均达到 PR，且有 82% 的受试者持续缓解至少 12 个月。司美替尼Koselugo可以用于治疗神经纤维瘤病效果显著  

描述：司美替尼上市了吗？哪里能买到印度司美替尼？近期很多患者都在咨询关于司美替尼上市的信息，5 月 8 日，据 NMPA 官网显示，阿斯利康的硫酸氢司美替尼胶囊国内获批上市（受理号：JXHS2200053/4），   用于 3 岁及 3 岁以上伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）的 1 型神经纤维瘤病（NF1）儿科患者的治疗，成为中国首个且目前唯一获批的 NF1 治疗药物。经每日两次口服司美替尼Selumetinib治疗后的客观缓解率（ORR）达到 66%（50 名患者中有 33 名部分缓解），   ORR 是指完全缓解（丛状神经纤维瘤消失）或出现部分缓解（瘤体体积缩小至少 20%）的患者百分比。神经纤维瘤病 I 型（NF1）是一种常染色体显性遗传性综合征，其特征包括皮肤、脑以及身体其他部位的皮肤色素沉着和肿瘤沿着神经的生长。此外，可能还会累及多种器官，如出现神经胶质瘤、颅内肿瘤、听力缺陷等。  

描述：司美替尼多少钱一盒？可以代购印度司美替尼吗？在今年5月份，国内终于有了司美替尼上市的信息，但是目前，还没有获得确定的上市日期，因此国内的患者还是无法购买到司美替尼，Selumetinib 最早由 Array BioPharma 公司研发，   于 2003 年许可给阿斯利康进行后续的开发；2017 年 7 月，阿斯利康和默克公司达成战略合作，此后两家公司共同积极推进 Selumetinib 的开发和商业化进程。2020 年 04 月 Selumetinib 获 FDA 批准上市，用于治疗 2 岁及以上的 NF1 儿童患者，成为全球首款应用于 NF1 的靶向药物。   NF1 的发病是由于 NF1 基因突变扰乱了 RAS/MAPK 信号通路所导致的肿瘤生长。MEK 是 RAS/MAPK 信号通路中的关键蛋白激酶，而 Selumetinib（司美替尼） 正是一款 MEK1/2 的抑制剂。司美替尼多少钱一盒？可以代购印度司美替尼吗？相信印度司美替尼很快就会面世，届时鲸人健康医疗服务平台，可以帮助患者对接印度大药房，代购到印度司美替尼  

描述：司美替尼为1型神经纤维瘤患者提高生存期，司美替尼的结构司美替尼是一款高效选择性、非ATP 竞争性的MEK1/2抑制剂，其对MEK1 的激酶半数抑制浓度为14 nM。司美替尼为1型神经纤维瘤患者提高生存期，FDA批准阿斯利康公司的MEK抑制剂司美替尼上市，   司美替尼Selumetinib 先后进行非小细胞肺癌、黑色素瘤等肿瘤的临床试验，但临床结果差强人意，未能获批上市。司美替尼为1型神经纤维瘤患者提高生存期，后来阿斯利康公司改变研发适应症为NF1/丛状神经纤维瘤。   目前尚无针对1型神经纤维瘤的特效治疗药物。司美替尼是FDA批准的首个1型神经纤维瘤治疗药物，这为全球NF1/丛状神经纤维瘤患者带来新的治疗选择和希望。司美替尼为1型神经纤维瘤患者提高生存期  

描述：神经纤维瘤病I型怎么治疗？可以买到司美替尼吗？神经纤维瘤病Ⅰ型，是以多发的皮肤咖啡癍和神经纤维瘤为主要临床表现，常合并的神经系统肿瘤包括视神经胶质瘤、毛细胞型星形细胞瘤或其他类型的胶质瘤，   良性外周神经纤维瘤、恶性神经鞘瘤等。同时NF1患者伴有多系统累及，疾病致畸率、致残率高，手术难以完整切除，治疗难度大。目前中国尚缺乏对于NF1的诊疗共识，不同学科对NF1的疾病认识不同，诊疗存在差异。多学科系统评估、合作诊疗是提高NF1患者治疗水平、生存质量及改善疾病预后等的关键。   司美替尼Selumetinib 是目前唯一能够治疗不能手术的PNs患者的药物。可以买到司美替尼吗？据了解，英国的原研药司美替尼已经上市，但是价格非常昂贵，每个月的费用都是高达数万元，而目前为止，还没有仿制版司美替尼，因此患者还需要等待  

描述：神经纤维瘤病有什么药可以用？司美替尼可以买到吗？司美替尼 是国家药监局批准的首个也是唯一一个用于治疗3岁及3岁以上伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）的I型神经纤维瘤病（NF1）儿童患者的药物疗法，   可阻断参与促进细胞生长的特定酶（MEK1和MEK2）。在NF1中，这些酶过度活跃，导致丛状神经纤维瘤以不受控制的方式生长。通过阻断特定酶，司美替尼可减缓病情。NF1基因突变可能导致RAS/RAF/MEK/ERK信号途径失调，而这可能导致细胞以不受控制的方式生长、分裂和复制，并可能导致肿瘤生长。   司美替尼 Selumetinib 通过抑制这条途径中的MEK酶，潜在地抑制肿瘤生长。目前司美替尼还没有在国内上市，而国外原研药的价格也相当昂贵，代购司美替尼，可以通过国内的专业医疗服务平台，对接印度大药房