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阿考米迪Acoramidis对患者的病情恢复会带来哪些帮助?
发表于:2026-01-21 12:10:01 阅读:23
阿考米迪 | Acoramidis
阿考米迪 | Acoramidis是一种转甲状腺素蛋白稳定剂,用于治疗成人野生型或变异型转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性心肌病 (ATTR-CM),以减少心血管死亡和心血管相关住院治疗

阿考米迪Acoramidis对患者的病情恢复会带来哪些帮助?
阿考米迪(Acoramidis)作为一种在研的转甲状腺素蛋白(TTR)稳定剂,其主要作用机制是与TTR四聚体结合,稳定其结构,减少异常TTR蛋白的错误折叠和聚集,从而延缓或阻止TTR淀粉样变性(ATTR)疾病的进展。

 

对于ATTR患者,尤其是遗传性ATTR(hATTR)淀粉样变性患者,阿考米迪可能带来多方面的病情恢复帮助:首先,它有望减缓外周神经病变的恶化,比如改善患者手脚麻木、刺痛、感觉异常等症状,维持或提升患者的肢体感觉和运动功能,从而提高日常生活能力。

 

其次,对于伴有心脏受累的患者,阿考米迪可能通过抑制心肌淀粉样物质的沉积,改善心脏的舒张和收缩功能,减轻心力衰竭相关症状,如呼吸困难、水肿、乏力等,降低心血管事件的发生风险,延长患者的生存期。此外,该药物还可能对其他受累器官如肾脏等起到一定的保护作用,延缓器官功能的衰退。不过,具体的临床获益还需依据大规模临床试验数据来进一步证实,包括症状改善的程度、起效时间以及长期安全性等。
 

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