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阿考米迪Acoramidis的核心作用是什么?起到的治疗作用有哪些?
发表于:2026-01-21 10:55:01 阅读:20
阿考米迪 | Acoramidis
阿考米迪 | Acoramidis是一种转甲状腺素蛋白稳定剂,用于治疗成人野生型或变异型转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性心肌病 (ATTR-CM),以减少心血管死亡和心血管相关住院治疗

阿考米迪Acoramidis的核心作用是什么?起到的治疗作用有哪些?
阿考米迪(Acoramidis)是一种新型的转甲状腺素蛋白(TTR)稳定剂,其核心作用在于通过与TTR四聚体特异性结合,稳定TTR的天然构象,阻止其发生异常解离和错误折叠,从而减少淀粉样蛋白的形成和沉积。这种作用机制针对的是遗传性和野生型转甲状腺素蛋白淀粉样变性(ATTR)的根本病理环节。

 


在治疗作用方面,首先,它能够有效延缓ATTR患者的疾病进展。对于遗传性ATTR淀粉样变性多发性神经病(ATTRv-PN)患者,阿考米迪可以改善或稳定患者的神经功能,如减轻感觉障碍、肢体麻木、疼痛等症状,延缓运动功能的恶化,提高患者的生活自理能力和生活质量。其次,对于ATTR淀粉样变性心肌病(ATTR-CM)患者,该药物有助于改善心肌的舒张功能,减轻心力衰竭的症状,如呼吸困难、水肿等,延缓心脏结构和功能的进一步损害,降低心血管事件的发生风险,从而延长患者的生存期。

 

此外,由于其稳定TTR的作用,还可能减少淀粉样蛋白在其他组织和器官(如肾脏、眼睛等)的沉积,预防或减轻相关并发症的发生和发展。通过这些治疗作用,阿考米迪为ATTR患者提供了一种重要的疾病修饰治疗选择,改变了以往该类疾病缺乏有效针对性治疗的局面。

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