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阿考米迪Acoramidis是首选的治疗药物吗?多久会耐药?
发表于:2026-01-21 11:00:01 阅读:22
阿考米迪 | Acoramidis
阿考米迪 | Acoramidis是一种转甲状腺素蛋白稳定剂,用于治疗成人野生型或变异型转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性心肌病 (ATTR-CM),以减少心血管死亡和心血管相关住院治疗

阿考米迪Acoramidis是首选的治疗药物吗?多久会耐药?
阿考米迪(Acoramidis)是否为首选治疗药物,需结合具体疾病、患者个体情况及最新临床证据综合判断。目前,它主要针对转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病(ATTR-CM)这一罕见病。

 

在ATTR-CM的治疗选择中,阿考米迪凭借其独特的作用机制——与转甲状腺素蛋白(TTR)特异性结合,稳定TTR四聚体结构,减少错误折叠的淀粉样蛋白沉积,从而延缓疾病进展,已在多项临床试验中显示出积极疗效。例如,III期临床试验(ATTRibute-CM)结果表明,与安慰剂相比,阿考米迪能显著降低ATTR-CM患者的全因死亡率和心血管相关住院风险,改善患者的运动能力和生活质量。

 

因此,对于确诊为ATTR-CM且无禁忌症的患者,尤其是野生型或遗传型ATTR-CM患者,阿考米迪已被多个国际权威指南(如美国心脏协会/美国心脏病学会指南)推荐为重要的疾病修饰治疗药物,在特定情况下可作为首选治疗方案之一。不过,具体用药选择还需由医生根据患者的疾病阶段、合并症、药物可及性等因素进行个体化评估。

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