司美替尼可以用于治疗神经纤维瘤病效果显著
发表于:2023-07-14 23:35:55 阅读:79360

司美替尼可以用于治疗神经纤维瘤病效果显著,神经纤维瘤病 I 型(NF1)是一种常染色体显性遗传性综合征,其特征包括皮肤、脑以及身体其他部位的皮肤色素沉着和肿瘤沿着神经的生长。
此外,可能还会累及多种器官,如出现神经胶质瘤、颅内肿瘤、听力缺陷等。NF1 的发病率约为 1 /4000~1/3000,是一种罕见病,约 30%~50% 的 NF1 患者会出现 PN。NF1 的发病是由于 NF1 基因突变扰乱了 RAS/MAPK 信号通路所导致的肿瘤生长。MEK 是 RAS/MAPK 信号通路中的关键蛋白激酶,而 Selumetinib(司美替尼,商品名:Koselugo) 正是一款 MEK1/2 的抑制剂。
司美替尼可以用于治疗神经纤维瘤病效果显著,Selumetinib 作为每日二次口服单药治疗的 ORR 为66%(n=33/50),所有患者均达到 PR,且有 82% 的受试者持续缓解至少 12 个月。司美替尼Koselugo可以用于治疗神经纤维瘤病效果显著
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由本文所表达的任何关于疾病的建议都不应该被视为医生的建议或替代品,请咨询您的治疗医生了解更多细节。本站信息仅供参考,鲸人健康不承担任何责任。
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