艾伏尼布(依维替尼)用于治疗携带IDH1易感突变的成人复发或难治性急性髓系白血病(R/R AML)患者。艾伏尼布作为一种IDH1抑制剂,可以阻断IDH1突变导致的2-羟基戊二酸(2-HG)过量产生,从而恢复细胞分化和凋亡功能,
抑制癌细胞增殖和侵袭。艾伏尼布在多项临床试验中显示出了显著的抗肿瘤活性和良好的耐受性。在美国,每年报告大约16,000例新发MDS病例。大约3.6%的MDS患者存在IDH1突变,这被认为是早期“驱动”突变。对于携带IDH1突变的MDS患者,预后通常与较差的总体结果以及转化为AML的风险增加相关。
艾伏尼布Ivosidenib帮助急性髓系白血病缓解病情,目前已知存在IDH1基因突变的瘤种包括急性髓系白血病(AML)、胆管癌、软骨肉瘤和脑胶质瘤等,也就是说,艾伏尼布(依维替尼)未来的发展方向还是非常广阔的,不仅用于白血病,甚至可以用于更多种类的癌症治疗