阿西米尼是什么药?阿西米尼适合哪些患者?阿西米尼Scemblix的活性药物成分asciminib是一款STAMP抑制剂,特异性靶向BCR-ABL1蛋白肉豆蔻酰口袋(STAMP),可将BCR-ABL1锁定为非活性构象。
目前已上市的竞争药物,是通过与BCR-ABL1蛋白的ATP结合位点结合。而asciminib通过作用于该激酶的另一部分,即ABL肉豆蔻酰口袋发挥作用。目前,Scemblix正在针对 CML-CP 的多个治疗线进行研究,包括评估 Scemblix 作为一线治疗的 ASC4FIRST III 期研究。
阿西米尼asciminib适用于治疗以下成年患者:
① 先前接受过两种或多种酪氨酸激酶抑制剂 (TKI) 治疗、处于慢性期 (CP) 的费城染色体阳性慢性粒细胞白血病 (Ph+ CML)。
该适应症在基于主要分子反应 (MMR) 的加速批准下获得批准。对该适应症的持续批准可能取决于验证性试验中对临床益处的验证和描述。
② 具有 T315I 突变的 CP 中的 Ph+ CML。