普纳替尼是一种靶向BCR-ABL1的激酶抑制剂,BCR-ABL1是一种在CML和Ph+ALL中表达的异常酪氨酸激酶。普纳替尼是一种基于计算和结构的药物设计平台开发的靶向肿瘤学药物,专门用于抑制BCR-ABL1及其突变的活性。
普纳替尼可抑制天然BCR-ABL1以及所有BCR-ABL1治疗耐药突变,包括最具耐药性的T315I突变。普纳替尼是唯一被证实对BCR-ABL1的T315I门控突变有活性的上市TKI(酪氨酸激酶抑制剂)。这种突变与对所有其他上市TKI的耐药性有关。
普纳替尼Ponatinib于2016年11月获得FDA完全批准,该药适用于:(1)对至少2种先前的激酶抑制剂有耐药性或不耐受的慢性期CML成人患者(CP-CML);(2)没有其他激酶抑制剂可用的加速期(AP)或急进期(BP)CML成人患者和Ph+ALL成人患者;(3)T315I突变阳性CML(CP、AP或BP)或T315I突变阳性Ph+ALL成人患者。