为什么说奥贝胆酸是治疗原发性胆汁性肝硬化(PBC)的孤儿药。奥贝胆酸(ObeticholicAcid,商品名Ocaliva)是由美国Intercept制药公司研发的新一代原发性胆汁性肝硬化(PBC)治疗药物,
Intercept公司最早于2016年5月27日获美国FDA批准上市,于2016年12月12日获欧盟批准上市,是一个全球化上市药物,用于治疗原发性胆汁性肝硬化(PBC),是近20年来首个获批治疗PBC的药物。由于PBC是一种罕见病,奥贝胆酸在2010年得到了欧洲药品管理局的孤儿药委员会(COMP)的孤儿药资格认定。
原发性胆汁性肝硬化,原发性胆汁性胆管炎,是一种慢性进展性自身免疫性肝病,由于长期肝内胆汁滞留,从而损害肝细胞,导致肝硬化或肝瘢痕。PBC用药周期长,甚至需要终生用药。奥贝胆酸obeticholic是治疗原发性胆汁性肝硬化(PBC)的孤儿药