阿考米迪Acoramidis治疗什么疾病？适应症是什么？
时间：2026-01-15 17:30:01 阅读：27
阿考米迪 | Acoramidis
阿考米迪 | Acoramidis是一种转甲状腺素蛋白稳定剂，用于治疗成人野生型或变异型转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性心肌病 (ATTR-CM)，以减少心血管死亡和心血管相关住院治疗
阿考米迪Acoramidis治疗什么疾病？适应症是什么？
阿考米迪（Acoramidis）是一种在研的口服转甲状腺素蛋白（TTR）稳定剂，目前主要用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）。ATTR是一种由于TTR蛋白结构异常，错误折叠后在组织中沉积形成淀粉样物质，从而导致多器官损害的罕见疾病。
其适应症主要针对ATTR的两种主要类型：一是遗传性ATTR（hATTR），由TTR基因的突变引起，可累及周围神经（如遗传性多发性神经病变）和/或心脏（如遗传性心肌病）；二是野生型ATTR（wtATTR），无明确基因突变，主要影响心脏，导致进行性心力衰竭。通过稳定TTR蛋白的天然结构，
Acoramidis旨在延缓或阻止淀粉样物质的进一步沉积，从而改善患者的症状、生活质量和预后。目前，该药物尚处于临床试验阶段，其具体的适应症和疗效需以最终的监管审批结果为准。
