阿科拉米迪斯Acoramidis适合哪个类型的心肌病?
阿科拉米迪斯Acoramidis主要适用于转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病(ATTR - CM)。这是一种相对罕见但危害较大的心肌病类型,由转甲状腺素蛋白(TTR)的错误折叠和聚集形成淀粉样蛋白沉积在心肌中,进而影响心脏功能。
在ATTR - CM中,又可细分为野生型和遗传型。阿科拉米迪斯Acoramidis对于这两种类型的ATTR - CM都展现出了一定的治疗潜力。对于野生型ATTR - CM患者,通常是由于年龄增长等因素导致TTR蛋白发生变化,该药物能够在一定程度上抑制TTR的错误折叠和聚集,减缓淀粉样蛋白在心肌的沉积进程,从而改善心脏的舒张功能,减轻患者呼吸困难、乏力等症状,提高患者的生活质量。
而对于遗传型ATTR - CM患者,他们携带特定的基因突变,使得TTR蛋白更容易发生错误折叠。阿科拉米迪斯Acoramidis可以针对突变的TTR蛋白发挥作用,阻止其进一步形成有害的淀粉样沉积物。通过长期治疗,有可能延缓疾病的进展,降低患者发生心力衰竭等严重并发症的风险,延长患者的生存期。