艾伏尼布(ivosidenib)是首个且唯一获得美国FDA批准用于IDH1突变胆管癌患者靶向治疗的药物,用于既往接受过治疗的携带经FDA获批检测法检出的IDH1突变的局部晚期或转移性胆管癌成年患者
胆管癌是一种起源于胆管细胞的恶性肿瘤,按所发生的部位可分为肝内胆管癌(iCCA)和肝外胆管癌(eCCA)两大类,其中肝内胆管癌发病率约占原发性肝脏恶性肿瘤的15~20%,且呈现出了逐年上升的趋势。随着对胆管癌发病机制的了解取得了较大的进展,胆管癌的靶向治疗也不断在探索和突破中前进。既往的研究发现20%~30%的胆管癌患者伴有IDH1突变,IDH1突变会导致D-2-羟基戊二酸(D-2-HG)水平上调,这是一种致癌代谢物,可引起广泛的表观遗传改变。
艾伏尼布(ivosidenib)是一种新型特异性的靶向IDH1突变的口服抑制剂,也是同类首个(first in class)靶向药物,能够使体内致癌代谢物2HG减少,从而诱导组蛋白去甲基化,达到抑制肿瘤发展的效果。
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