艾伏尼布是IDH1抑制剂,AML是一种高度异质性疾病,基因突变模式复杂,AML的诊断、分型需要结合细胞遗传学和分子遗传学。另一方面,NCCN和ASH-CAP指南均建议AML患者接受基因突变检测,中国指南推荐白血病患者进行基因突变检测,这说明完善AML患者基因突变检测具有重要意义。
AML中已确认多个基因突变,除了NPM1之外,其中包括IDH1突变,该突变在中国患者中的发生率在6%,艾伏尼布就是这类患者的治疗药物,FDA已批准多个AML靶向药物,为患者带来福音的同时,也为临床研究带来了更多的机会。新型靶向药物,可以从不同靶点狙击畸变的AML细胞,优先选取两种作用机制不同的靶向药物进行治疗,结果可能更佳。而目前,艾伏尼布是全球同类首个AML中靶向IDH1突变的抑制剂,必将会成为一颗闪耀的明星。
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