急性髓系白血病(AML)一直被医学界认为是较为难治的恶性血液肿瘤之一,且AML通常进展迅速,大多数患者会产生耐药或复发,最终发展为复发性或难治性急性骨髓性白血病(R/R AML)。研究表明,部分AML患者携带异柠檬酸脱氢酶-1(IDH1)突变,是AML的发生和发展的机制之一,而在国内携带 IDH1突变的AML患者约占10%。
艾伏尼布(Ivosidenib)是由Agios Pharmaceuticals(Agios)开发的一款同类首创的、具有选择性的、针对IDH1基因突变的强效口服靶向抑制剂,也是全球首个且唯一一个获得FDA批准治疗携带易感IDH1突变的成人复发或难治性急性髓系白血病(R/R AML)药物。此外,FDA 还授予艾伏尼布用于急性髓细胞性白血病、胆管癌的孤儿药称号及突破性疗法。
在携带易感异柠檬酸脱氢酶-1(IDH1)突变的中国复发或难治性急性髓系白血病(R/R AML)患者中,艾伏尼布显示了明确的疗效和可控的安全性,且与全球研究人群中的疗效和安全性数据基本一致。
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