新发现,博舒替尼还能治疗渐冻症?
**是的,博舒替尼被发现可能对渐冻症有疗效**。以下是关于这一发现的详细概述:
1. **研究来源**:日本京都大学iPS细胞研究所是这一发现的主要研究机构。
2. **研究过程**:
- 京都大学的研究人员首先对渐冻症患者进行了诱导多能干细胞(iPS细胞)的病态再现和药物筛选,发现博舒替尼具有较强的抗渐冻症病态的作用。
- 在Ⅰ期临床试验中,部分渐冻症患者的症状发展在给药期间得到了控制。
- Ⅱ期临床试验于2022年开始,试验对象增至26名渐冻症患者,连续治疗24周。
3. **研究结果**:
- 试验结果显示,半数以上的渐冻症患者症状发展得到了控制,且未出现渐冻症特有的不良事件。
- 然而,有些患者出现了腹泻、肝功能障碍等不良反应,研究人员认为可能有必要调整博舒替尼的用法用量,并给与一些支持疗法。
4. **结论**:尽管存在一些不良反应,但研究人员认为本次临床试验的结果“非常好”,博舒替尼bosutinib 作为渐冻症治疗药物的效果可期。
总的来说,博舒替尼这一原本用于治疗慢性髓性白血病的药物,被发现可能有效控制渐冻症的症状发展,为渐冻症患者带来了新的治疗希望。然而,由于存在不良反应,其用法用量可能需要进行调整,并且可能需要配合支持疗法。