博舒替尼被发现有全新适应症,可以用于渐冻症患者的治疗
博舒替尼(Bosutinib)确实被发现有全新的适应症,即用于渐冻症(肌萎缩侧索硬化症,ALS)患者的治疗。以下是关于这一发现的详细概述:
1. **临床试验结果**:
- 日本京都大学iPS细胞研究所进行的博舒替尼治疗渐冻症的Ⅱ期临床试验显示出了显著效果。
- 该试验自2022年开始,共有26名患者参与,并进行了连续24周的治疗。
- 结果显示,超过半数(半数以上)的渐冻症患者症状发展得到了控制。
- 在此过程中,未观察到与渐冻症相关的不良事件。
2. **疗效与副作用**:
- 博舒替尼能有效控制渐冻症的症状发展,为这类患者带来了新的治疗希望。
- 然而,部分患者报告了腹泻和肝功能障碍等副作用。研究团队建议,可能需要调整药物剂量并提供支持性治疗以应对这些副作用。
3. **博舒替尼的原始适应症**:
- 博舒替尼原本是一种针对慢性髓性白血病(CML)的靶向治疗药物,主要用于治疗对既往治疗无效的慢性、加速期或急变期的Ph+ CML患者。
- 它是一种酪氨酸酶抑制剂,能抑制CML的Bcr-Abl激酶,以及其他Src族激酶,如Src、Lyn和Hck。
4. **对渐冻症患者的意义**:
- 博舒替尼bosutinib的这一新发现为渐冻症患者提供了新的治疗选择,有可能帮助他们控制病情发展,提高生活质量。
- 尽管还需要进一步的研究和临床试验来验证其长期疗效和安全性,但这一初步结果已经为渐冻症的治疗带来了新的希望。
综上所述,博舒替尼被发现有全新适应症,即可以用于渐冻症患者的治疗,且初步临床试验结果显示出显著疗效。然而,其副作用和长期疗效仍需进一步研究和验证。