凡德他尼目前已在国外获批用于不可手术局部晚期或转移性，且症状明显或积极进展的甲状腺髓样癌的治疗。凡德他尼，是针对甲状腺癌髓样癌。

甲状腺癌根据病理，可分为乳头状癌、滤泡状癌、未分化癌和髓样癌四种病理类型。以恶性度较低、预后较好的乳头状癌最常见，除髓样癌外，绝大部分甲状腺癌起源于滤泡上皮细胞。

在相关临床试验中，凡德他尼治疗晚期甲状腺髓样癌，较安慰剂可显著延长患者的疾病无进展生存期（PFS），凡德他尼治疗组的中位PFS约为30.5个月，而安慰剂组为19.3个月，凡德他尼使患者疾病进展风险下降了54%。但该研究的后续随访显示，凡德他尼治疗并不能带来总生存期（OS）方面的获益。

凡德他尼治疗主要导致的副作用包括腹泻、皮疹、恶心、高血压、乏力、头痛、食欲减退、呕吐、皮肤干燥、背痛、失眠、腹痛、咳嗽、鼻咽炎、体重减轻等，其中3级以上副作用较常见的包括腹泻、高血压、乏力、食欲减退、皮疹等，此外部分患者治疗期间出现心电图QT间期延长。

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