索拉非尼加入白血病治疗方案效果显著，一项随机性、双盲、对照2期试验共纳入276名AML患者，并且对267名患者的数据进行了统计分析。受试者筛选标准：年龄18～60岁，新诊断为AML且未接受过治疗，WHO临床体能评分为0～2，肝肾功能完全，无心脏并发症，近期无外伤或手术。

患者随机（1：1）接受2个疗程的柔红霉素（第3-5天，60 mg/m2）+阿糖胞苷（第1-7，100 mg/m2）诱导治疗，随后，接受3个疗程大剂量阿糖胞苷巩固治疗（第1、3、5天，3 g/m2，2次/d），并在第1、2疗程的10-19天和每个巩固治疗的第8天起，联合索拉菲尼（400 mg，2次/d）或安慰剂，持续治疗12个月（安慰剂，n=133；索拉非尼，n=134）。

结果显示，安慰剂组的中位无事件生存期是9个月，索拉非尼组为21个月。多激酶抑制剂索拉非尼sorafenib可有效治疗急性髓系白血病，索拉非尼加入白血病治疗方案效果显著