特异性RET抑制剂普拉替尼治疗RET变异晚期实体瘤的ARROW研究结果显示,普拉替尼治疗RET突变晚期MTC患者和RET融合患者显示出良好的疗效和安全性
MTC占甲状腺癌的1%~5%。RET突变可见于50%~90%的散发性MTC和近100%的2型多发性内分泌综合征(MEN2)的胚系MTC患者
普拉替尼对于多种晚期RET变异实体瘤具有强效、持续的抗肿瘤活性,包括RET突变MTC,RET突变是MTC的驱动基因。RET突变见于超过95%的遗传性和约50%的散发性MTC,散发性MTC中超过75%的RET异常为M918T突变,与不良预后相关
普拉替尼可有效改善中国RET突变MTC患者的降钙素和癌胚抗原(CEA)水平。降钙素生化缓解率为71.4%(95 CI: 51.3, 86.8),CEA生化缓解率为53.8%(95 CI: 33.4, 73.4)
122例RET突变MTC患者接受普拉替尼治疗,其中初治患者ORR为71%,经治患者ORR为60%,表明不论之前是否接受过治疗,普拉替尼都具有显著疗效
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