根据临床试验来看,印度米托坦显著提高肾上腺皮质癌生存率。
研究者随机指定 304 名晚期肾上腺皮质癌患者接受米托坦联合依托泊苷(在 2 至 4 天内每平米体表面积 100 mg),阿霉素(第 1 天给予每平米体表 40 mg)及顺铂(每 3 至 4 天每平米体表面积 40 mg)(EDP)(这一治疗方式每 4 周一疗程),或联合链脲霉素(链唑霉素)(第 1 循环的 1 至 5 天内给予 1 g;随后每一循环的第 1 天给予 2 g;3 周为一循环)进行治疗。
研究者发现,对于一线治疗,EDP–米托坦治疗组患者与链唑霉素 - 米托坦治疗组相比应答率有显著性提高 (23.2% vs. 9.2%, P<0.001),并且无疾病进展中位生存期也更长 (5.0 月 vs. 2.1 月; 危害比, 0.55; 95% 置信区间 [CI], 0.43 至 0.69; P<0.001);两组间总体生存率无显著性差异 (14.8 月 VS 12.0 月; 危害比, 0.79; 95% CI, 0.61 至 1.02; P=0.07)。在接受修正的食物疗法以进行二线治疗的 185 名患者中,EDP–米托坦治疗组患者无疾病进展中位生存期为 5.6 月,链唑霉素 - 米托坦治疗组则为 2.2 月。没有接受变更的二线治疗的患者前者组有更优的总体生存率,EDP–米托坦治疗组与链唑霉素 - 米托坦治疗组分别为 17.1 月和 4.7 月。
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