布瑞索卡替 | Brensocatib 是一种二肽基肽酶 1 (DPP1) 抑制剂,用于治疗 12 岁及以上成人和儿童患者的非囊性纤维化支气管扩张。
多达维普酮 | Dordaviprone是一种蛋白酶激活剂,适用于治疗携带 H3 K27M 突变的弥漫性中线胶质瘤,且在既往治疗后病情出现进展的 1 岁及以上成人和儿童患者。
佩玛贝特 | Pemafibrate用于治疗高脂血症(包括家族性高脂血症)。
奥氟格列隆|Orforglipron是一种GLP-1受体激动剂,适用于与低热量饮食和增加体育锻炼相结合,以减轻肥胖成人或超重成人(伴有至少一种与体重相关的合并症)的体重,并长期维持减重效果。
米达美替尼 | Mirdametinib 是一种激酶抑制剂,用于治疗患有 1 型神经纤维瘤病 (NF1) 且患有症状性丛状神经纤维瘤 (PN) 且无法完全切除的成人和 2 岁及以上儿童患者