拉罗替尼是广谱抗癌药物,对很多不同肿瘤都有效。可有效治疗的类型:肺癌、甲状腺癌、黑色素瘤、胃肠癌、结肠癌、软组织肉瘤、唾液腺、婴儿纤维肉瘤、阑尾癌、乳腺癌、胆管癌、胰腺癌等17种肿瘤。
有3项临床试验研究了拉罗替尼的疗效,包括了55名患有实体肿瘤的儿童和成人患者。这些患者具有已鉴定的NTRK基因融合,没有耐药突变,并且已经出现转移,或者手术无法切除。这些患者没有令人满意的其他治疗方法,或治疗后肿瘤仍然进展。拉罗替尼在不同类型的实体瘤中表现出75%的总缓解率。其中73%的缓解至少持续6个月,在结果分析时有39%已经持续一年或更长时间。
但是 NTRK融合很罕见,却能够发生在身体许多部位的肿瘤中。这些肿瘤包括乳腺癌、结直肠癌、肺癌、甲状腺癌等。所以拉罗替尼从早期开发时期开始就针对特定的基因突变,而不是针对特定的肿瘤种类。有人说拉罗替尼能治17种肿瘤,其实这是按传统的分类,也就是按照肿瘤的组织来源分类。如果是按肿瘤的驱动基因来分,也可以看作一种肿瘤,就是具有NTRK基因融合的肿瘤。
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