研究背景

根据CASSIOPEIA临床试验第1阶段的结果，达雷妥尤单抗联合硼替佐米、沙利度胺和地塞米松（D-VTd）和自体干细胞移植(ASCT)被批准用于治疗新诊断的适合移植多发性骨髓瘤患者。本项研究针对CASSIOPEIA临床试验第1阶段中疗效≥PR的NDMM患者，随机予以达雷妥尤单抗维持治疗和仅观察，评估其疗效差异--CASSIOPEIA临床试验第2阶段预设中期分析。

研究方法

CASSIOPEIA临床试验由两个阶段构成，这是一项III期非盲随机临床试验，入组患者均为适合移植的NDMM患者。所有患者均获得其书面知情同意。第1阶段试验：患者接受4个周期的D-VTd或VTd诱导治疗，自体干细胞移植和2个周期的巩固治疗。对第一阶段试验获得≥PR的患者（n=886）进入第2部分试验，被随机分组予以静脉注射达雷妥尤单抗（16mg/kg，每8周一次，最长2年）维持治疗（442例），另一组患者仅观察（444例），直至疾病进展（IMWG标准）。根据诱导方案（D-VTd和VTd）和缓解程度（MRD状态以及是否≥PR）对患者进行分层随机。

研究主要终点是重新随机分组后的无进展生存期（PFS)。281例患者达到主要终点后进行药物有效性和安全性进行评估。次要终点（预先计划的等级秩序）为至疾病进展时间（TTP）、≥CR率，NGS-MRD阴性率以及OS。

研究结果

中位随访时间35.4个月，达雷妥尤单抗维持治疗组中位PFS未达到，而观察组为46.7个月（HR=0.53，PPPPP=0.0001）。两组患者均未达到中位OS。

治疗组和观察组患者最常见的3/4级不良反应为淋巴细胞减少症（分别为3.6%和1.8%）、高血压（分别为3.0%和1.6%）和肺炎（分别为2.5%和1.4%）。治疗组和观察组患者严重不良反应（SAE）的发生率分别为22.7%和18.9%。13例患者（3.0%）由于不良反应中途停止DARA治疗；达雷妥尤单抗输注相关不良反应（90%为1/2级）在首次使用的患者为54.5%，在使用过的患者为2.2%。第二恶性肿瘤发生率治疗组继发为5.5%，观察组为2.7%。

研究结论

CASSIOPEIA试验第2阶段中期分析表明，在适合移植的NDMM患者，与单纯观察相比，VTd诱导用达雷妥尤单抗维持治疗可以显著延长的患者PFS，而D-VTd诱导--移植-D-VTD巩固组，用达雷妥尤单抗维持治疗与否，其PFS相似。需要更长时间的随访来获得OS及PFS2数据。达雷妥尤单抗维持治疗能显著提高患者缓解深度以及MRD阴性率，药物安全性和耐受性良好。

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